墨尔本莫道克儿童研究所与旧金山格拉德斯通研究所合作开展儿科心脏病研究

虽然先天性心脏缺陷是美国最常见的出生缺陷，但在儿童期，心脏病几乎是最主要的婴儿死亡原因。现在，位于澳大利亚墨尔本的莫道克儿童研究所正在启动一个全球研究项目，使用干细胞、基因组学和人工智能来识别心脏病的遗传原因，并开发新的治疗方法。目前，莫道克儿童研究所的干细胞医学主任恩佐·帕雷洛教授加入了我们，介绍了这一儿科医学新时代。很高兴您能来到这里。非常高兴。谢谢您的邀请。请告诉我们关于这个新的合作项目。我们非常兴奋地宣布，本周我们与旧金山的格拉德斯通研究所建立了新的合作关系。这实际上是将我们两个机构的专业知识结合起来，以解决当今最复杂的挑战之一。我们正在利用莫道克儿童研究所在干细胞方面的专长，以及我们能够从干细胞中培养多种不同的人类细胞类型和组织的能力，包括微型人类心脏。而格拉德斯通研究所在人工智能方面有着深厚的专业知识，他们是开发人工智能工具的先驱，这些工具使我们能够以前所未有的方式探究和预测人类生物学。教授，这种方法能否减少儿童的心脏手术？我们的希望是，最终这些方法能够让我们精确地找到儿童心脏病的根本原因，从而能够在早期进行针对性治疗，防止心脏衰竭，避免移植的需要。您是在尝试解决这个问题吗？这项研究进行了多长时间？您认为近期会有哪些进展？是的，我们已经在这个技术上工作了大约十年，我们能够从干细胞中培养这些微型人类心脏组织。这项技术非常神奇，因为我们可以从任何个体中提取这些微型跳动的心脏组织。我可以从你们中的任何一个或皮肤样本中提取血液样本，将你们的细胞转化为一种可以转变为体内所有不同类型细胞的干细胞。我们现在可以从任何个体，包括患有心脏病的儿童，培养这些微型跳动的心脏组织。我们可以利用这些模型真正了解儿童心脏病的根本原因，并利用这些模型开发新的治疗方法。我打断一下，这项技术是否可以在胎儿阶段获取干细胞，以便在孩子出生前或刚出生时就处理问题？是的，我们认为我们的发展方向是能够在出生前获得遗传诊断，从而了解可能导致该儿童疾病的原因，并在疾病表现出来之前进行针对性干预，防止疾病发展到心脏衰竭，从而避免移植的需要。那么，您在澳大利亚的研究方法与美国有什么不同吗？科学在这里有更多的自由度吗？不，实际上并没有。科学是一个团队运动，我们与世界各地的研究人员合作，包括美国的研究人员。我们在美国有超过100个合作项目，包括哥伦比亚大学和纽约大学在纽约的合作，波士顿儿童医院、辛辛那提儿童医院，特别是我们与旧金山的格拉德斯通研究所建立的这个令人兴奋的合作伙伴关系。因此，我们与世界各地的许多团体合作。让我们谈谈人工智能，因为人工智能让一些人兴奋，也让另一些人感到紧张。它在您的研究中扮演什么角色？是的，我想大多数人可能熟悉ChatGPT。ChatGPT的工作原理是使用模型来预测句子中的下一个词，或者预测一系列句子并将它们组合在一起。我们现在在生物技术和医学中使用非常类似的方法，这些方法正在对这些领域产生重大影响。例如，我们可以查看蛋白质序列，然后使用类似于ChatGPT的工具预测蛋白质的结构。我们现在通过培养这些微型心脏组织，可以生成大量数据，这些数据告诉我们心脏如何响应不同的遗传原因，以及个体的心脏如何响应特定药物或新治疗方法。然后我们可以利用这些工具预测并为合适的患者定制合适的药物。这种靶向治疗不仅是当前的趋势，更是未来心脏病和癌症研究的方向。顺便说一句，莫道克癌症研究所也是这个项目的合作伙伴，当然，莫道克家族是这一切存在的原因。您似乎是最合适的人选来介绍这项研究，因为您对此充满热情。我能从您的声音中感受到这一点。是的，这是我非常热衷的领域，尤其是儿童心脏病。实际上，我对儿童心脏病有着强烈的个人联系。我的两位堂兄都出生时患有心脏缺陷，不幸的是，其中一位堂兄在9岁时去世。所以他的故事，以及我在工作中每周听到的心脏外科医生和心脏病专家的故事，确实是我们研究的动力和灵感。我们能做些什么来支持您？我们需要尽可能多的支持，以帮助推动这项工作。如果您对我们正在进行的工作感兴趣，请访问我们的网站mcri.edu.au，了解更多关于我们工作的信息，并捐赠以支持这项事业。恩佐·帕雷洛教授，很高兴认识您。非常感谢您的参与和支持。感谢您的研究。谢谢，祝您好运。继续前进吧。非常感谢。

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